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퍼록시좀은 거의 모든 진핵세포에 존재하는 막으로 둘러싸인 소형 세포소기관으로,  세포 대사에 중요한 역할을 합니다. 주요 기능으로는 베타 산화(beta-oxidation)를 통한 매우 긴 사슬 지방산(very long-chain fatty acids) 분해, 카탈라아제(catalase) 등의 효소를 활용한 과산화수소와 같은 활성산소종(ROS)들의 해독, 특히 뇌와 신경계에서 중요한 역할을 하는 플라스말로겐(plasmalogen)의 생합성 등이 있습니다. 또한, 퍼록시좀은 콜레스테롤 합성과 담즙산 및 지질 대사에도 관여합니다.

노화가 진행되면서 퍼록시좀의 기능은 점차 감소하여 세포 손상이 축적될 수 있습니다. 이러한 기능저하는 산화 스트레스 증가와 지질 대사 장애를 초래하며, 노화 과정과 밀접한 관련이 있습니다. 또한, 퍼록시좀과 미토콘드리아 두 소기관은 세포 에너지 조절 및 해독과정에서 긴밀히 협력하기 때문에 퍼록시좀 기능 장애는 미토콘드리아에도 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. 따라서 퍼록시좀의 기능 손실은 세포 노화를 가속화하고 나이와 연관된 질환의 발병에 기여할 수 있습니다.

신경퇴행성 질환, 대사 장애, 그리고 연골 및 근육 퇴행과 같은 노화 연관 질환들과 퍼록시좀 기능 장애 사이의 연관성은 명확하게 존재합니다. 이들 질환에서는 퍼록시좀 활동 저하로 인해 독성 대사산물이 축적되고 산화 스트레스가 증가하여, 세포 노화와 조직 손상이 가속화됩니다.

㈜오가넬테라퓨틱스는 퍼록시좀 기능 회복을 통해 노화 관련 질환 해결을 위한 혁신적인 치료법을 선도적으로 개발하고 있습니다. 또한, 당사의 치료 전략은 퍼록시좀 손상으로 인한 세포 기능 장애를 개선하여, 노화 관련 질환은 물론 비만과 대사질환의 진행을 억제하는데 중점을 두고 있습니다.

㈜오가넬테라퓨틱스는 다양한 장점을 보유한 렌티바이러스 벡터를 퍼록시좀 기능 회복을 위한 유전자 전달 수단으로 사용합니다. 이 벡터는 숙주의 게놈에 삽입되어 치료 유전자가 장기간 안정적으로 발현되어 퍼록시좀 기능 장애와 관련된 만성 질환 치료에 매우 적합한 유전자 전달체 입니다.

이 렌티바이러스 벡터는 분열 세포뿐 아니라 비분열 세포에도 효율적으로 유전자를 전달할 수 있어, 간이나 근육처럼 세포 성장 속도가 느린 다양한 조직을 표적으로 삼기에 적합합니다. 또한 렌티바이러스는 비교적 큰 DNA를 패키징 할 수 있어, 퍼록시좀 기능 회복에 필요한 큰 유전자를 운반하는데 유리한 장점을 가지고 있습니다.

또한, 렌티바이러스는 면역원성이 낮아 부작용으로 인한 면역 반응의 가능성을 줄일 수 있어, 장기간 치료 효과를 유지할 수 있습니다. 이러한 특징들로 인해 렌티바이러스 벡터가 퍼록시좀 결손을 유래하는 유전자를 교정하는 유전자 치료에 이상적인 벡터임을 보여줍니다.

㈜오가넬테라퓨틱스는 고용량 약물 투여와 낮은 표적 특이성을 가진 기존 약물 전달 방식의 한계를 극복하기 위해, 노화 관련 질환 치료에 적합한 새롭고 효율적인 표적 약물 전달 플랫폼(Targeted Drug Delivery Platforms)을 개발하고 있습니다.

기존 전통적인 약물 전달 시스템은 치료 효과를 얻기 위해 고용량의 약물이 필요하여, 이로 인해 off-target 부위에 약물이 작용해 부작용이 발생하거나 효과가 저하될 수 있습니다. 이러한 문제를 해결하기 위해 ㈜오가넬테라퓨틱스는 손상된 조직에 치료제를 정확하게 전달할 수 있는 표적 전달 기술을 개발하고 있으며, 이를 통해 부작용은 최소화 하고 치료 효과는 극대화하고자 합니다.

㈜오가넬테라퓨틱스가 개발하는 표적 플랫폼(targeted platforms)은 골관절염이나 근육 위축 등 퇴행성 질환으로 손상된 연골과 근육 등 노화 고나련 조직에 약물을 정밀하게 전달 할 수 있도록 설계되었습니다. ㈜오가넬테라퓨틱스는 혁신적인 표적 전달 시스템을 개발하여, 약물 용량은 최소화하고 효과와 특이성은 극대화한 차세대 정밀 치료법 개발을 선도함으로써 노화 관련 질환에 대해 보다 안전하고 효과적인 치료법을 제공합니다.