퍼록시좀은 거의 모든 진핵세포에서 발견되는 작고 막으로 둘러싸인 세포 소기관으로, 세포 대사에서 중요한 역할을 합니다. 퍼록시좀의 주요 기능은 매우 긴 사슬 지방산을 베타 산화(beta-oxidation)를 통해 분해하고, 카탈라아제(catalase)와 같은 효소를 통해 과산화수소와 같은 활성산소종(ROS)을 해독하며, 세포막의 중요한 구성 요소로 특히 뇌와 신경계에서 중요한 역할을 하는 plasmalogen의 생합성을 포함합니다. 또한 퍼록시좀은 콜레스테롤 합성과 담즙산 및 지질 대사에도 관여합니다.
노화가 진행됨에 따라 퍼록시좀의 기능은 점차 감소하는 경향이 있으며, 이는 세포 손상의 축적으로 이어질 수 있습니다. 이러한 기능 저하는 산화 스트레스 증가와 지질 대사 손상을 초래할 수 있으며, 이는 노화 과정과 관련이 있습니다. 퍼록시좀 기능 장애는 또한 미토콘드리아 기능에 부정적인 영향을 미칠 수 있는데, 이는 두 소기관이 세포 에너지 조절과 해독 과정에서 긴밀히 협력하기 때문입니다. 따라서 퍼록시좀이 활성 손실은 세포 노화를 악화시키고 연령 관련 질환의 발병에 기여할 수 있습니다.
퍼록시좀 기능 장애와 나이와 관련된 질환 간의 연관성은 특히 신경퇴행성 질환, 대사 장애, 연골 및 근육 퇴행과 같은 질환에서 분명하게 나타납니다. 이러한 질환에서는 퍼록시좀 활동 저하로 인해 독성 대사산물이 축적되고 산화 스트레스가 증가하여 세포 노화와 조직 손상이 가속화됩니다.
오가넬테라퓨틱스㈜는 퍼록시좀 기능 회복을 통해 노화 관련 질환을 해결하기 위한 혁신적인 치료법을 선도적으로 개발하고 있습니다. 우리의 치료 전략은 나이와 관련된 질환, 비만, 대사 불균형의 진행에 중요한 요인인 퍼록시좀 손상으로 인한 세포 기능 장애를 해결하는 데 중점을 두고 있습니다.
이 전략은 퍼록시좀 생합성과 기능을 조절하는 결함이 있는 유전자를 교정하거나 대체함으로써 퍼록시좀 기능 장애의 근본적인 원인을 해결합니다. 정상적인 유전자 활성을 복구함으로써, 지질 대사와 해독(detoxification)에 필수적인 퍼록시좀 기능을 활성화하고 회복하는 것을 목표로 합니다.
이 전략은 퍼록시좀 결함이 있거나 결핍된 세포에 건강하고 기능적인 퍼록시좀을 이식하는 것입니다. 이 방법은 특히 근육, 연골, 신장, 피부, 간과 같이 퍼록시좀 결핍의 영향을 많이 받는 조직에서 중요한 대사 기능을 회복하는 데 도움을 줍니다.
이 최첨단 접근법은 퍼록시좀 고유의 기능을 재현하도록 설계된 합성 바이오모방 퍼록시좀을 개발하는 것을 포함합니다. 이러한 중요한 세포 소기관을 모방함으로써 대사 경로의 균형을 회복하고, 특히 퇴행성 질환에서 산화 스트레스를 줄이는 것을 목표로 합니다. 오가넬테라퓨틱스㈜는 이러한 혁신적인 치료법을 통해 노화 관련 질환으로 고통받는 환자들의 건강과 삶의 질을 향상시키는 데 전념하고 있으며, 재생의학 분야에서 새로운 돌파구를 열어갈 것입니다.
오가넬테라퓨틱스㈜는 퍼록시좀 기능을 회복하기 위한 유전자 전달에 여러가지 장점을 가지고 있는 렌티바이러스 벡터를 이용합니다. 렌티바이러스 벡터는 숙주의 게놈에 될 수 있어 치료 유전자의 장기적인 발현을 가능하게 하며, 이는 퍼록시좀 기능 장애와 관련된 만성 질환에 있어 매우 중요합니다.
이 렌티바이러스 벡터는 분열하는 세포와 분열하지 않는 세포 모두에 효율적으로 유전자를 전달할 수 있어, 간이나 근육처럼 세포 교체 속도가 느린 조직을 포함한 다양한 조직을 표적으로 삼기에 유전자 전달체로 적합합니다. 또한 렌티바이러스는 상대적으로 큰 DNA를 패키징 할 수 있어 퍼록시좀 기능을 회복하는 데 필요한 복잡한 유전 물질을 운반할 수 있는 장점을 가지고 있습니다.
추가적으로, 렌티바이러스는 면역원성이 낮아 부작용 면역 반응의 가능성을 줄일 수 있어 치료 효과를 장기간 유지할 수 있습니다. 이러한 특징은 퍼록시좀 이상으로 발생되는 질환을 교정하고 지속적인 치료 효과를 제공하는 유전자 치료를 위한 이상적인 벡터임을 보여 줍니다.
오가넬테라퓨틱스㈜는 고용량 약물 투여와 낮은 표적 특이성을 보이는 기존 약물 전달 방법의 한계를 해결하기 위해, 노화 관련 질환 치료를 위한 새롭고 효율적인 표적 약물 전달 플랫폼(Targeted Drug Delivery Platforms)을 개발하고 있습니다.
전통적인 약물 전달 시스템은 치료 효과를 얻기 위해 높은 용량의 약물이 필요하며, 이는 off-target 부위에 영향을 미쳐 부작용을 초래하거나 효과를 감소시킬 수 있습니다. 이러한 문제를 극복하기 위해, 우리는 손상된 조직에 정확히 치료제를 전달하는 표적 전달 기술을 발전시키고 있으며, 이를 통해 부작용을 최소화하고 치료 효과를 극대화하고자 합니다.
우리의 표적 플랫폼은 골관절염이나 근육 위축과 같은 퇴행성 질환으로 영향을 받는 연골 및 근육과 같은 노화 관련 조직에 약물을 특정적으로 전달하도록 설계되었습니다. 혁신적인 표적 전달 시스템을 개발함으로써, 오가넬테라퓨틱스㈜는 약물 용량을 최소화하면서 효과와 특이성을 극대화하는 차세대 정밀 치료법을 선도하며, 노화 관련 질환에 대해 더 안전하고 효과적인 치료법을 제공합니다.